丛状神经纤维瘤口服药物Koselugo在美获批新剂型及治疗更年幼患者
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的遗传性疾病,患者体内神经沿线常会出现肿瘤,而丛状神经纤维瘤就是该患者群体中常见的一种肿瘤类型。阿斯利康的Koselugo是首个获得美国FDA批准的已被证实能够在无法通过手术完全切除的情况下缩小1型神经纤维瘤病的丛状神经纤维
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的遗传性疾病,患者体内神经沿线常会出现肿瘤,而丛状神经纤维瘤就是该患者群体中常见的一种肿瘤类型。阿斯利康的Koselugo是首个获得美国FDA批准的已被证实能够在无法通过手术完全切除的情况下缩小1型神经纤维瘤病的丛状神经纤维
常难以完全切除,且手术难度大,术后仍有高达68%的患者会发生疾病进展,出现出血、血肿、感染等术后并发症[1-4]。如今已有靶向药物可用于治疗无法手术的NF1-PN患者,明确其适应症标准,对于指导这部分患者走向正确的临床治疗方向至关重要。对于适应症中“伴有症状”